金贝街上海原创药连斩“全球首创+中美双批”！创始人：我们能造任何神经细胞

跃赛生物实验室里，工作人员正在观察组织样本。

大脑的精巧不只表现为思维和创造，也体现于它对细微失衡的高度敏感——只是因局部抑制性神经元功能受损，无法压制兴奋回路，就会导致癫痫反复发作，现有药物、手术与神经调控治疗，均对这种难治性癫痫疗效有限。不过，上海一家创新药企正试图从源头切入，开辟一条革命性的治疗路径。

今天，上海跃赛生物科技有限公司的新药临床试验申请（IND）正式获国家药监部门批准，其细胞治疗新药UX-GIP001，成为全球iPSC（诱导多能干细胞）来源癫痫细胞治疗领域第一个获批Ⅰ期临床试验的首创（First-in-Class）产品。由于该药已于上月获美国食品药品监督管理局（FDA）临床试验许可，跃赛生物也因此斩获该领域的首个中美“双批”。

这一里程碑进展，在为千万患者带来希望的同时，也标志着在干细胞创新药这一前沿领域，中国已实质性跻身全球第一梯队。

“种子”入脑

全球7000万名癫痫患者中，难治性癫痫约占30%。传统药物之所以对其束手无策，主要因为它们只能在全脑层面调节神经电活动，无法实现局部纠偏。

当前，借助干细胞技术修复神经环路，正成为全球干细胞治疗领域的热门赛道。其真正起点可追溯到2006年——日本科学家山中伸弥团队发现，成熟体细胞可在特定因子作用下被重编程为iPSC，简单说，就好像让它们“返老还童”，回到具备分化成任何细胞潜质的“万能种子”阶段。这一开创性成果也让山中伸弥在2012年赢得诺贝尔生理学或医学奖。

跃赛生物的创新，就是基于这一诺奖成果。他们以iPSC为起点，通过精准调控，使其定向分化为所需的功能细胞，即“抑制性GABA能中间神经元前体细胞”。这些细胞药物经微创手术植入病灶脑区后，可进一步发育为特定的抑制性神经元，从而帮助大脑重建“兴奋-抑制”的回路平衡。理论上，植入细胞可以持续生效，这一路线因此让人看到了根治癫痫的可能。

跃赛生物透露，此前动物实验数据“相当积极”：细胞植入小鼠脑部6个月后，约90%癫痫波消失，8个月后癫痫波几乎检测不到。

iPSC问世已有20年，造“种子”已不再难，核心挑战在于如何让它精准高效地变身为“目的细胞”，即在培育所需“幼苗”的同时，避免生成“杂草”。目前，全球只有一款癫痫干细胞药进入临床——由美国Neurona公司研发，基于人胚干细胞（ESC）路线。虽然该药临床数据令业界振奋，但长期来看，ESC面临复杂的伦理争议。在被公认为最具潜力的iPSC赛道，跃赛生物作为领跑者，正凭借基础研究方面的优势，持续推动临床转化。

破解“黑匣”

作为“万能种子”，iPSC的分化存在无数种可能。科学家当然希望“种子”都能沿设定路径发育，但分化过程实际上一直是“黑匣子”——没人能完全洞悉这场生命之旅，搞清为什么有的细胞能走对路，有的则误入歧途。如今，“黑匣子”正被跃赛生物创始人陈跃军团队解锁。

从本科到博士，陈跃军一直就读于复旦大学上海医学院，2013年赴美，在威斯康星大学麦迪逊分校从事博士后研究。彼时，iPSC恰因山中伸弥获诺奖而引发研究热潮，陈跃军自此加入著名华裔科学家张素春教授团队，在这一领域开展系统性研究。2016年回国后，他受聘于中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心，目前仍担任高级研究员。

2023年3月，陈跃军团队的一篇论文，在干细胞顶刊《Cell Stem Cell》发表并登上封面。极具辨识度的封面设计，形象地呈现了这一成果的精髓：一个个手持条形码的神经细胞，正沿着分叉的跑道奔向各自的分化终点，而这些“条形码”就象征着陈跃军研发的细胞谱系示踪技术SISBAR。

手拿条形码的细胞，登上《Cell Stem Cell》封面。这个封面对于跃赛生物的发展非常重要。

在跃赛生物的荣誉墙上，这期封面图被张贴在最显眼位置。实际上，它也的确为公司筑起了技术“护城河”——当每个细胞的发育轨迹都因“条形码”而可被追踪，团队便得以首次解析目的细胞与杂质细胞缘何而来。在此基础上，他们又开发了能让“种子”更听话的精准定向诱导技术，以及可以精准识别“杂草”的细胞药物质控体系，并开始多管线布局。

在癫痫之前，他们已于2025年初针对帕金森病启动了自体iPSC药物的Ⅰ期临床试验，初步结果显示，安全耐受性良好，疗效表现积极。事实上，科研的领先给他们带来了断层式的数据碾压：跃赛生物帕金森iPSC药物的有效成分含量远高于国外同行水平——高纯度，意味着极低的单次注射量与极小的脑部压迫风险。

2025年《CellStem Cell》再次将封面留给了跃赛生物陈跃军团队的论文，看起来，神经就像种子被“播撒入脑”。